Behandling av blødersykdom (hemofili)

Behandling av blødersykdom (hemofili)
Behandlingen av blødersykdom avhenger av sykdommens alvorlighetsgrad og pasientens allmenntilstand.

Pasienter med mild hemofili trenger som oftest bare behandling ved kirurgiske inngrep eller ved blødninger i forbindelse med kirurgiske inngrep. Det finnes legemidler som kan stimulere leveren til å produsere en større mengde koagulasjonsfaktor. Dette kan i visse tilfeller være tilstrekkelig for å få kontroll over blødningene.

Symptomene ved alvorlig hemofili er først og fremst blødninger i muskler og ledd, for eksempel knær, albuer og ankler. Blødningene er svært smertefulle og kan, hvis de ikke behandles, være livstruende og eventuelt forårsake varige skader i leddkapsler, leddbrusk og ben.

Den eneste behandlingen for personer med middels eller alvorlig hemofili er direkte tilførsel av den manglende koagulasjonsfaktoren i blodet. Behandlingen kan enten forebygge eller minimere følgene av blødningene, noe som gjør at pasienten slipper smerter og komplikasjoner. Hemofili A behandles med faktor VIII-konsentrat, og hemofili B behandles med faktor IX-konsentrat.

Behovsbehandling innebærer at man injiserer koagulasjonsfaktor når det er behov for det, for eksempel i en blødningsperiode eller for å kontrollere en blødning under en operasjon. Et potensielt problem er at noen blødninger er små og derfor ikke gir symptomer, men kan likevel forårsake stor skade. For sent igangsatt behandling av en blødning kan også føre til leddskade. Hos mange eldre pasienter som ble født før moderne behandlingsmetoder ble utviklet, har dette forårsaket alvorlige leddskader og behov for å få satt inn leddproteser.

For å bøte på de potensielle problemene ved behovsbehandling er såkalt forebyggende behandling (profylakse) introdusert. Ved å injisere koagulasjonsfaktorer regelmessig i forebyggende øyemed, er målet å opprettholde et høyt nivå av dette i blodet, og dermed hindre at det oppstår blødninger og eventuelle skader. Andre store fordeler ved forebyggende behandling er at det gir pasienten en mulighet til økt livskvalitet og behandling hjemme istedenfor hyppige sykehusbesøk.

Til hemofili A-pasienter gis injeksjonene vanligvis tre ganger i uken.
Til hemofili B-pasienter gis injeksjonene normalt to ganger i uken.

Koagulasjonsfaktorene som trengs ved behandling, finnes i menneskelig blod. Menneskelig blod er i mange år blitt brukt som grunnmateriale. Fra blodet separerer man plasma, som inneholder proteiner som antistoffer, albumin og alle faktorene som trengs for at blodet skal koagulere normalt.

På 1960-tallet ble det utviklet teknikker for å isolere individuelle proteiner fra blodplasma og rense dem med tanke på produksjon av legemidler. Koagulasjonsfaktorer som er fremstilt på denne måten, kalles plasmafremstilte. I de første årene var sikkerheten for å hindre overføring av smittestoffer ikke så høy som i dag. Virussikkerheten ble etter hvert forbedret gjennom grundig utvelgelse av blodgivere og videreutvikling av produksjonsteknikker med reduksjon og inaktivering av sykdomsforårsakende virus.

For å fjerne risikoen for blodsykdommer og sikre leveringssikkerhet er det utviklet genteknologiske faktor VIII- og faktor IX-produkter. Koagulasjonsfaktorene som fremstilles på denne måten, inneholder bare små mengder menneskelig protein, noe som ytterligere reduserer risikoen for smitteoverføring.